Болезнь Гентингтона впервые поддалась лечению
Одно из самых жестоких и разрушительных заболеваний - болезнь Гентингтона - впервые удалось успешно лечить, сообщают врачи.
Это заболевание передаётся в семьях по наследству, неумолимо уничтожает клетки мозга и напоминает сочетание деменции, болезни Паркинсона и болезни двигательных нейронов.
Первые симптомы болезни Хантингтона обычно появляются в 30-40 лет и обычно приводят к смерти в течение двух десятилетий - что открывает возможность того, что более раннее лечение может не дать симптомам проявиться вовсе.
В испытании генная терапия от uniQure замедлила прогрессирование болезни примерно на 75% за три года наблюдения. Препарат доставляют прямо в мозг во время очень сложной операции, и он выключает производство токсичного белка huntingtin.
Лечение — одноразовая генная терапия: вирус заносит в клетки инструкции для микроРНК, которая подавляет мутантный ген. Операция длится 12–18 часов.
В исследовании участвовали 29 пациентов; по составному клиническому показателю их ухудшение шло в среднем в 4 раза медленнее обычного. Полные данные пока не прошли независимое рецензирование.
Учёные называют результат «прорывным», но предупреждают: терапия дорогая и технически сложная, поэтому быстро доступной для всех она не станет.
Отличный комментарий!